醫(yī)藥網(wǎng)5月11日訊　   　　全球癌癥藥物突破千億美元大關(guān)背后的真相   　　根據(jù)著名的美國(guó)研究機(jī)構(gòu)艾美仕醫(yī)療保健信息研究所（IMS Institute for Healthcare Informatics）近日發(fā)布的數(shù)據(jù)，2014年全球用于癌癥藥物的年度開支首次達(dá)到1000億美元大關(guān)，其中美國(guó)的人均癌癥藥品開支最高，達(dá)到99美元。   　　報(bào)告還指出未來(lái)三年全球癌癥藥物開支將保持6%～8%的年復(fù)合增長(zhǎng)率，2018年將達(dá)到1170億美元至1470億美元。   　　消息發(fā)布之后，這引起投資者對(duì)癌癥藥物研發(fā)企業(yè)看漲的新一輪熱潮。各個(gè)企業(yè)也是加足馬力，開發(fā)基于各種療法的抗腫瘤藥物，尤其是以小車療法（CAR-T）、PD-1/PD-L1、BiTE技術(shù)、T-vec溶瘤病毒的癌癥免疫療法研發(fā)平臺(tái)受到了追捧。   　　健康市場(chǎng)永遠(yuǎn)在博弈：患者的生存與商業(yè)化的沖擊   　　企業(yè)之所以紛紛掘金癌癥治療領(lǐng)域，也得益于類似美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）對(duì)一些癌癥治療藥物的加快審批通道。   　　紐約大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院的Joel Lexchin教授表示，從2002年到2014年，F(xiàn)DA大概批準(zhǔn)了70多個(gè)用于治療實(shí)體腫瘤的藥物，而這些藥物的中位生存時(shí)間（在統(tǒng)計(jì)學(xué)上，腫瘤的生存時(shí)間是一個(gè)非正態(tài)分布，所以評(píng)估其只能用中位）和總生存時(shí)間依次僅延長(zhǎng)了2.5個(gè)月和2.1個(gè)月。換句話說(shuō)，即僅有42%的療效達(dá)到了美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）腫瘤研究委員會(huì)規(guī)定的有效存活標(biāo)準(zhǔn)。他呼吁，患者和醫(yī)生應(yīng)該聯(lián)手起來(lái)要求法規(guī)及政策制定者在藥物審批過(guò)程中制定嚴(yán)格的審查標(biāo)準(zhǔn)，即必須有清晰的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)來(lái)支持某種藥物/療法可以顯著地改善患者的生存狀況，延長(zhǎng)患者生存時(shí)間。   　　2015年4月23日一篇發(fā)表在《英國(guó)醫(yī)學(xué)期刊（BMJ）》上的吐槽文章，文章揭露了“癌癥藥物披露速度之快的原因”。文章的合作作者——美國(guó)羅文大學(xué)骨科學(xué)院Donald Light教授也認(rèn)為：藥品的加速審批制度和縮短患者觀察期的方法，使得近年來(lái)的癌癥藥物獲批大多數(shù)皆非常順利。   　　專家認(rèn)為抗癌藥物批準(zhǔn)太快是對(duì)患者健康的不負(fù)責(zé)   　　2012年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)發(fā)表了一篇詳細(xì)的綜述，改善癌癥治療質(zhì)量和價(jià)值的“五大”因素，限制使用臨床證據(jù)不支持的普通檢查和治療，并建議對(duì)晚期和體弱的患者不要做化療、對(duì)早期乳腺癌和前列腺癌無(wú)需使用先進(jìn)的成像技術(shù)檢查、對(duì)因化療所致白細(xì)胞減少的患者，如風(fēng)險(xiǎn)不大應(yīng)不要給與白血球刺激因子，避免一刀切式的用藥。   　　Light教授還認(rèn)為，與大多數(shù)其他疾病相比，“癌癥”被貼上了一種讓患者極度恐懼的標(biāo)簽。我們常常在報(bào)道會(huì)看到有人說(shuō)“癌癥不僅僅是一種疾病，更是一種不可以戰(zhàn)勝的惡魔”。“制藥公司的能力收取非常高的價(jià)格，即使大多數(shù)抗癌藥物為患者提供延長(zhǎng)壽命的時(shí)間很短療效很小但仍會(huì)獲得批準(zhǔn)，由于前期投入的研發(fā)成本大，他們往往能以壟斷性的高價(jià)站住市場(chǎng)，帶給患者的卻是無(wú)窮無(wú)盡的絕望。   　　此外，在歐美國(guó)家，監(jiān)管機(jī)構(gòu)也是想盡辦法幫助抗癌藥物上市縮短研發(fā)時(shí)間，例如在1999年到2009年的10年里，不少抗癌藥物獲得了歐盟的優(yōu)先審批權(quán)，美國(guó)更是將審評(píng)時(shí)間從標(biāo)準(zhǔn)的300天縮短到了180天。   　　筆者點(diǎn)評(píng)：   　　在過(guò)去幾十年里，人類和癌癥的對(duì)抗取得了很大成果；同時(shí)人類對(duì)癌癥的治療效果依然有限，主要是面臨著“抗藥性和變異性”2大挑戰(zhàn)一是還不完全理解癌癥如何產(chǎn)生抗藥性，二是不理解為什么抗藥性的癌癥進(jìn)化得越來(lái)越快及抗藥性的種類是有限的還是無(wú)限的。   　　對(duì)于藥企而言，賺錢當(dāng)然是最重要的，藥企也不用“樹立一個(gè)讓全天下的人健康地活著”的高尚大旗，畢竟是有市場(chǎng)才會(huì)利潤(rùn)，從而才能有更多的資本投入新的研發(fā)推動(dòng)社會(huì)進(jìn)步，并解決更多的就業(yè)等社會(huì)性難題。   　　不過(guò)對(duì)于研究者而言，筆者認(rèn)為研發(fā)抗癌藥物還是得從臨床患者的需求出發(fā)，尤其是從失敗中找原因（為什么抗癌藥物僅對(duì)小部分患者起作用，以及對(duì)患者僅僅數(shù)月的生存期延長(zhǎng)的原因在哪里），不斷地完善我們生物學(xué)基礎(chǔ)知識(shí)，強(qiáng)化基礎(chǔ)研究的能力依舊很重要。